FDA vettvangstæknitilnefningaráætlun fyrir lyfjaþróun

Upplýsingar um vöru

Tæknilýsing

• Vöruheiti: Platform Technology Designation Program for Drug Development
• Framleiðandi: Bandaríska heilbrigðis- og mannúðarráðuneytið Matvæla- og lyfjaeftirlitið
• Útgáfudagur: maí 2024
• Leiðbeiningarmiðstöðvar: Miðstöð fyrir mat og rannsóknir á lyfjum (CDER), Miðstöð fyrir líffræðileg mat og rannsóknir (CBER)

Notkunarleiðbeiningar fyrir vöru

1. Inngangur
   Platform Technology Designation Program for Drug Development er leiðbeiningaráætlun þróað af FDA til að aðstoða við tilnefningu vettvangstækni fyrir lyfjaþróun.
2. Beiðni um tilnefningu vettvangstækni
   Þegar þú biður um útnefningu vettvangstækni skaltu fylgja leiðbeiningunum sem lýst er í notendahandbókinni til að tryggja að farið sé að reglum FDA.
3. Afturköllun tæknitilnefningar vettvangs
   Ef þörf er á að afturkalla tæknitilnefningu vettvangs skaltu skoða handbókina fyrir nákvæmar leiðbeiningar um afturköllunarferlið.
4. Breytingar á tilnefndri vettvangstækni eftir samþykki
   Fyrir allar breytingar eftir samþykki á tilgreindri vettvangstækni, vísa til handbókarinnar til að fá upplýsingar um hvernig á að halda áfram með nauðsynleg skref.
5. Almennt hæfisskilyrði
   Review kaflann um almenn atriði í handbókinni til að ákvarða hæfisskilyrði til að fá útnefningu vettvangstækni.
6. Orðalisti
   Skoðaðu orðalistann fyrir skilgreiningar á lykilhugtökum og hugtökum sem notuð eru í handbókinni.

Algengar spurningar

• Sp.: Hver er tilgangur tæknitilnefningaráætlunarinnar fyrir lyfjaþróun?
  
  • A: Forritið miðar að því að veita leiðbeiningar um tilnefningu vettvangstækni fyrir lyfjaþróun.
• Sp.: Hvernig get ég beðið um útnefningu vettvangstækni?
  
  • A: Fylgdu leiðbeiningunum sem lýst er í handbókinni og hafðu samband við starfsfólk FDA sem ber ábyrgð á frekari aðstoð.
• Sp.: Hvað ætti ég að gera ef ég þarf að gera breytingar eftir samþykki á tilgreindri vettvangstækni?
  
  • A: Skoðaðu handbókina til að fá leiðbeiningar um hvernig á að halda áfram með breytingar eftir samþykki.

Palltækni
Tilnefningaráætlun fyrir
Lyfjaþróun
Leiðbeiningar til iðnaðar

DRÖG LEIÐBEININGAR
Þessu leiðbeiningarskjali er aðeins dreift í athugasemdaskyni.

Athugasemdir og ábendingar varðandi þessi drög að skjali ættu að vera sendar innan 60 daga frá birtingu í alríkisskránni frá tilkynningunni sem tilkynnir um tiltæka drög að leiðbeiningum. Sendu rafrænar athugasemdir til https://www.regulations.gov. Sendu skriflegar athugasemdir til Dockets Management Staff (HFA-305), Food and Drug Administration, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852. Allar athugasemdir ættu að vera auðkenndar með skjalanúmerinu sem skráð er í tilkynningu um framboð sem birt er í Federal Register.

Fyrir spurningar varðandi þessi drög að skjali, hafðu samband við (CDER) Melissa Furness á 240-402-8912, eða (CBER) James Meyers kl 240-402-7911.

• Bandaríska heilbrigðis- og mannþjónusturáðuneytið
• Matvæla- og lyfjaeftirlitið
• Miðstöð lyfjamats og rannsókna (CDER)
• Miðstöð fyrir líffræðileg mat og rannsóknir (CBER)
• maí 2024

Palltækni
Tilnefningaráætlun fyrir
Lyfjaþróun
Leiðbeiningar til iðnaðar

• Fleiri eintök eru fáanleg hjá:
  Samskiptaskrifstofa, deild fíkniefnaupplýsinga
  Miðstöð lyfjamats og rannsókna
  Matvæla- og lyfjaeftirlitið
  10001 Nýtt Hampshire Ave., Hillandale Bldg., 4. hæð
• Silver Spring, MD 20993-0002
• Sími: 855-543-3784 or 301-796-3400; Fax: 301-431-6353
• Netfang: druginfo@fda.hhs.gov
• https://www.fda.gov/drugs/guidance-compliance-regulatory-information/guidances-drugs og/eða
• Skrifstofa samskipta, útbreiðslu og þróunar
  Miðstöð fyrir líffræðileg mat og rannsóknir
  Matvæla- og lyfjaeftirlitið
  10903 Nýtt Hampshire Ave., Bldg. 71, herbergi 3128
  Silver Spring, MD 20993-0002
• Sími: 800-835-4709 or 240-402-8010
• Netfang: ocod@fda.hhs.gov
• https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/guidance-compliance-regulatory-information-biologics/biologics-guidances

US Department of Health and Human Services Food and Drug Administration
Miðstöð fyrir mat og rannsóknir á lyfjum (CDER) Miðstöð fyrir líffræðileg mat og rannsóknir (CBER)
maí 2024

Inniheldur óbindandi ráðleggingar
Drög - Ekki til framkvæmda

Leiðbeiningar fyrir iðnað: Tilnefning á vettvangstækni fyrir lyfjaþróun1

Þessi drög að leiðbeiningum, þegar þau eru endanleg, munu tákna núverandi hugsun Matvæla- og lyfjaeftirlitsins (FDA eða stofnunarinnar) um þetta efni. Það skapar engin réttindi fyrir neinn einstakling og er ekki bindandi fyrir FDA eða almenning. Þú getur notað aðra nálgun ef hún uppfyllir kröfur gildandi laga og reglugerða. Til að ræða aðra nálgun, hafðu samband við starfsfólk FDA sem ber ábyrgð á þessum leiðbeiningum eins og fram kemur á titilsíðunni.

INNGANGUR

Þessar leiðbeiningar veita upplýsingar um innleiðingu kerfis tæknitilnefningar 15 sem komið var á fót með kafla 506K í alríkislögunum um matvæli, lyf og snyrtivörur (FD&C 16 lögum).2 Þessi leiðbeining lýsir hæfisþáttum til að fá vettvangstæknitilnefningu, 17 hugsanlega kosti. um að fá tilnefningu, hvernig á að nýta gögn frá tilnefndri vettvang 18 tækni, hvernig á að ræða fyrirhugaða tilnefningarbeiðni sem hluta af tímamótafundi, 19 ráðlögð innihald umsóknar um tilnefningu og endurskoðunview tímalínur fyrir 20 tilnefningarbeiðni. Þessu forriti er ætlað að skila hagkvæmni í þróun lyfja3, 21 framleiðslu og endurview ferla fyrir lyfjaforrit sem fela í sér tilgreinda 22 vettvangstækni.

FDA viðurkennir að hugtakið „vettvangstækni“ hefur verið notað af bæði iðnaði og 25 FDA til að lýsa tækni á annan hátt en skilgreiningar á vettvangstækni4 26 og tilnefndri vettvangstækni sem lýst er í lögum og þessum leiðbeiningum. Um 27 tækni sem iðnaður og FDA hafa í gegnum tíðina talið vera vettvangstækni 28 gætu ekki uppfyllt lögbundna skilgreiningu og lögbundna hæfisþætti og, ef ekki, væri það ekki

• 1Þessi leiðbeining hefur verið unnin af Miðstöð fyrir lyfjamat og rannsóknir (CDER) og Miðstöð fyrir líffræðileg mat og rannsóknir (CBER) hjá Matvæla- og lyfjaeftirlitinu, í samráði við skrifstofu samsettra vara (OCP).
• 2Kafli 506K í Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FD&C Act) (21 USC 356k) var bætt við með PREVENT Pandemic Act, sem var sett sem hluti af lögum um samstæðufjárveitingar, 2023 (almenningsréttur 117-328).
• 3Í þessum leiðbeiningum vísa hugtökin lyf, lyf og vara til lyfs eins og það er skilgreint í kafla 201(g)(1) í FD&C lögum (21 USC 321(g)(1)). Þetta felur í sér líffræðilegar vörur eins og þær eru skilgreindar í (i) kafla laga um opinbera heilbrigðisþjónustu (PHS-lögin) (42 USC 262(i)). Hugtakið lyf á einnig við um lyf eða líffræðilega vöruhluta (21 CFR 4.2) samsettrar vöru sem verið er að þróa til endurnýjunarview samkvæmt kafla 505 í FD&C lögum (21 USC 355) eða kafla 351 í PHS lögum.

Feitletruð hugtök eru skilgreind í orðasafni þessarar leiðbeiningar. gjaldgengur fyrir tilnefningaráætlunina. Óhæfi til tilnefningar kemur ekki í veg fyrir að bakhjarl5 30 geti nýtt sér fyrri þekkingu á milli umsókna.6 FDA hefur leyft styrktaraðilum að nýta 31 forþekkingu frá áður innsendum umsóknum þegar þeir heimila eða samþykkja lyf í 32 umsókn sem sami styrktaraðili hefur lagt fram.

Fyrir útnefningaráætlun vettvangstækni setur kafli 506K í FD&C lögum 35 viðmið sem lýsa því hverjir geta beðið um tilnefningar og hver, þegar þessi vettvangstækni hefur verið tilnefnd, getur nýtt sér þær. Þessi leiðbeining lýsir þessum flokkum og veitir 37 ráðleggingar um þær tegundir pallatækni sem gæti verið gjaldgeng fyrir tilnefningu 38. Þessar leiðbeiningar gefa einnig ráðleggingar um hvað ætti að vera innifalið í 39 innsendingarbeiðnum til að tilnefna vettvangstækni, hvernig á að uppfæra tilnefnda vettvang 40 tækni og, þegar við á, ferlið við að afturkalla tilnefningu.

Almennt séð koma leiðbeiningarskjöl FDA ekki á framfæri lagalega framfylgjanlegri ábyrgð. 43 Þess í stað lýsa leiðbeiningar núverandi hugsun stofnunarinnar um efni og ættu að vera það viewed aðeins sem ráðleggingar, nema vitnað sé í sérstakar reglugerðir eða lögbundnar kröfur. Notkun orðsins 45 ætti að vera í leiðbeiningum stofnunarinnar að merkja að eitthvað sé lagt til eða mælt með, en 46 ekki krafist.

ÓSKAR UM TÆKNI VALVÖGN

Ef FDA hefur samþykkt skammstafaða ný lyfjaumsókn (ANDA), ný lyfjaumsókn (NDA) eða umsókn um líffræðileyfi (BLA) fyrir lyf sem inniheldur eða notar vettvangstækni eins og skilgreint er í kafla 506K(h)(1) í FD&C Act, bakhjarl síðari rannsóknarlyfja (IND), NDA, eða 351(a) BLA getur beðið um tilnefningu á þeirri vettvangstækni til að gera kleift að nýta tæknina í nýjum eða framtíðarumsóknum.7 55 FDA mælir með því að óskað sé eftir tilnefningu á vettvangstækni á IND áfanga lyfjaþróunar fyrir fyrirhugaða síðari NDA eða 351(a) BLA, vegna þess að samkvæmt þessari s.tagÍ þróunarmálum ætti styrktaraðilinn að hafa nægilega þekkingu til að útskýra fyrir FDA hvernig

• 5Í þessum leiðbeiningum, nema annað sé tekið fram, vísar hugtakið bakhjarl til sömu rekstrareiningar og/eða umsækjanda í gegnum útnefningarbeiðnina og umsóknarferlið.
• 6Nýting upplýsinga, þegar þau eru vísindalega rökstudd og lagalega leyfileg, er tiltæk utan kerfiskerfisins fyrir tilnefningu vettvangstækni. Til dæmisampTil dæmis getur styrktaraðili nú þegar nýtt sér eigin gögn sem áður hafa verið lögð fram í IND, NDA eða BLA. Aðrir umsækjendur geta nýtt sér ákveðnar upplýsingar í samþykktum NDA eða BLA (td byggt á leyfisbréfi frá umsóknarhafa), eða reitt sig á fyrri niðurstöður stofnunarinnar um öryggi og/eða skilvirkni sem hluta af umsókn sem lögð er fram samkvæmt kafla 505( b)(2) eða 505(j) FD&C laga. Sjá einnig drög að leiðbeiningum fyrir iðnaðarbrú fyrir samsettar vörur með lyfjum og tækjum (desember 2019). Þegar þær eru endanlegar munu þessar leiðbeiningar tákna núverandi hugsun FDA um þetta efni. Við uppfærum leiðbeiningar reglulega. Til að fá nýjustu útgáfuna af leiðbeiningum skaltu skoða leiðbeiningar FDA web síðu kl https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents.
• 7Sjá kafla 506K(f) í FD&C lögum. Þó að hægt sé að vísa til gagna frá ANDA eða (k) BLA sem hluta af því að fullnægja hæfisþáttum fyrir tilnefningu vettvangstækni samkvæmt kafla 506K(b)(1) í FD&C lögum, þá eru kostir útnefningar sem lýst er í köflum 506K(d) )(2), (e), (f) og (g) eru ekki í boði fyrir ANDAs og 351(k) BLAs. fyrirhuguð vettvangstækni myndi uppfylla hæfisþættina eins og lýst er í kafla 506K(b) í FD&C lögum. Þetta ætti að auðvelda fullkomnari beiðni og tímabærri endurskoðun hennarview af FDA.

Tilnefning 62 vettvangstækni veitir þriðju aðilum ekki viðbótarréttindi til að vísa til 63 upplýsinga úr samþykktri vöruforriti sem inniheldur þá 64 vettvangstækni ef þeir eiga ekki eða hafa fullan tilvísunarrétt til hennar. Að auki er almennt gert ráð fyrir að handhafi BLA hafi þekkingu á og stjórn á framleiðsluferli líffræðilegrar vöru sem hann hefur leyfi fyrir.8 Allar tilvísanir í gögn eða upplýsingar með forriti sem byggir á vettvangstækniheiti ætti að vera í samræmi með þessar almennu væntingar. Allar viðeigandi 67 upplýsingar varðandi samning um fullan tilvísunarrétt skal leggja fram með 68 stjórnsýsluskjölunum sem eru innifalin í 1. einingu af rafrænum sameiginlegum tæknilegum 69 skjölum (eCTD).

FDA mun afturview beiðni um tilnefningu til að ákvarða hvort tæknin uppfylli hæfiskröfur, gefa út ákvörðun eigi síðar en dögum frá móttöku. Stofnunin mun kanna hvort vettvangstæknin (eins og hún er skilgreind í kafla 506K(h)(1)) uppfyllir hæfisþættina sem lýst er í b-lið 506K(b) FD&C laganna, þar með talið hvort innleiðing eða notkun vettvangstækninnar sé með sanngjörnum hætti. koma með verulega hagræðingu í umsókn umview ferli. Umsækjandi ætti að leggja fram ítarlegan rökstuðning í þessu sambandi fyrir FDA umview. FDA mun ákvarða hvort beiðni um tilnefningu vettvangstækni uppfyllir hæfisþættina samkvæmt b-lið 506K og mun veita beiðanda skriflega skýringu varðandi ákvörðunina. Fyrir tilgreinda vettvangstækni getur FDA gripið til aðgerða til að flýta fyrir 80 þróun og endurview hvers kyns síðari umsóknar sem lögð er fram samkvæmt b-lið 505 í FD&C-lögum eða (a) laga um opinbera heilbrigðisþjónustu (PHS-lögunum) fyrir lyf sem notar eða 82 fellur inn vettvangstækni samkvæmt e-lið 506K, eftir því sem við á. .11
Þegar bakhjarl hefur fengið útnefningu vettvangstækni er hægt að nýta upplýsingar sem áður hafa verið lagðar fram til stuðnings slíkri tilnefningu í síðari NDA, (a) BLAs eða 86 beiðnir um neyðarnotkunarleyfi (EUAs) frá sama bakhjarli. Styrktaraðilar NDAs 87 geta nýtt sér vettvangstækniupplýsingar frá öðrum umsóknum sem þeir leggja fram

• 8Sjá lokaregluna, „Líffræðileyfisumsóknir og meistari Files“ (89 FR 9743, 12. febrúar 2024).
• 9Sjá leiðbeiningar fyrir iðnaðinn sem útvegar eftirlitsskil á rafrænu formi — ákveðnar lyfjavöruumsóknir og tengdar sendingar með því að nota eCTD forskriftirnar (febrúar 2020) og „eCTD burðarásina Files Forskrift fyrir Module 1” kl https://www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/ectd-submission-standards-ectd-v322-and-regional-m1.
• 10Sjá kafla 506K(d)(1) í FD&C lögum.
• 11Flýtari umview í tengslum við þessa leiðbeiningar vísar ekki til flýtimeðferðar UFA umview klukka.
• 12Sjá kafla 564 í FD&C lögum fyrir upplýsingar um EUA.
• 13. kafli 506K(f)(1) í FD&C lögum.

bakhjarl með því að nota krosstilvísunarkerfið.14 Hins vegar, BLA styrktaraðilar sem leitast við að nýta gögn og upplýsingar frá vettvangstækni í fyrri umsókn ættu að innihalda allar upplýsingarnar í síðari umsókn sinni. Hvort nýting tækniupplýsinga um vettvang sé viðeigandi í öðru forriti fer að lokum eftir tiltekinni beiðni og hvaða rökstuðningur styrktaraðilinn leggur fram til að sýna fram á að nýtingin myndi gera umsókninni kleift að uppfylla viðeigandi samþykkisstaðal.

Annar bakhjarl gæti einnig verið fær um að nýta gögn um vettvangstækni ef hann fær fullan 96 rétt til að vísa til skuldsettu gagnanna samkvæmt viðskiptasamningi við upphafsaðila 97 vettvangstækninnar.

A. Hæfi fyrir vettvangstæknitilnefningaráætlun 101

Til að ákvarða hæfi til tilnefningar sem tilnefndrar vettvangstækni mun FDA fyrst 103 ákvarða hvort tæknin teljist vettvangstækni. Samkvæmt kafla 506K(h)(1) 104 í FD&C lögum er vettvangstækni vel skilin og endurskapanleg tækni, 105 sem getur falið í sér kjarnsýruröð, sameindabyggingu, verkunarmáta, afhendingu 106 aðferð, vektor, eða sambland af slíkri tækni sem FDA ákveður að sé 107 viðeigandi, þar sem styrktaraðili sýnir fram á að tæknin (1) sé innbyggð í eða notuð af 108 lyfi eða líffræðilegri vöru og sé nauðsynleg fyrir uppbyggingu eða virkni slíks lyfs eða líffræðilegrar 109 vara; (2) hægt að aðlaga fyrir, fella inn í eða nota af fleiri en einu lyfi eða líffræðilegri 110 vöru sem deilir sameiginlegum byggingarþáttum; og (3) auðveldar framleiðslu eða þróun 111 á fleiri en einu lyfi eða líffræðilegri vöru með stöðluðu framleiðslu- eða framleiðsluferli eða -ferlum.

Samkvæmt b-lið 506K í FD&C lögum er vettvangstækni sem er felld inn í eða notuð af lyfi eða líffræðilegri vöru gjaldgeng fyrir tilnefningu sem tilnefnd vettvangstækni af FDA ef (1) hún er felld inn í eða notuð af viðurkenndri vettvangstækni. lyf (þ.e. FDA reviewed og samþykkti umsókn um vöru sem inniheldur eða notar vettvangstæknina); (2) bráðabirgðasönnunargögn sýna fram á að vettvangstæknin geti verið felld inn í eða notuð af fleiri en einu lyfi án þess að hafa skaðleg áhrif á gæði, framleiðslu eða öryggi; og (3) gögn eða upplýsingar sem viðkomandi einstaklingur hefur lagt fram gefa til kynna að innleiðing eða notkun vettvangstækninnar hafi sanngjarnar líkur á að það skili verulegum skilvirkni í þróunar- eða framleiðsluferli lyfja ogview ferli.

Í þessum leiðbeiningum merkja bráðabirgðasönnunargögn eins og um getur í b-lið 506K(b)(2) upplýsingar úr lokuðum prófum eða rannsóknum sem bera saman vettvangstækni sem notuð er í 126 samþykktu eða leyfisskyldu lyfinu/lyfjunum við fyrirhugaða notkun vettvangsins. tækni í lyfinu/lyfjunum

• 14Sjá undirkafla 1.4, Tengsl við önnur skjöl, í rafræna sameiginlegu tækniskjalinu (eCTD) v.4.0 TÆKNILEGT SAMKVÆMLEIKAR á https://www.fda.gov/media/135573/download.
• 15Sjá kafla 506K(f)(2) í FD&C lögum.
• 16Bráðabirgðasönnunargögnin yrðu lögð fram af styrktaraðila hins samþykkta eða leyfisbundna lyfs eða af umsækjanda sem hefur fengið heimild til að vísa til gagna sem lögð eru fram í umsókn um slíkt lyf.

til rannsóknar sem lýst er í tilnefningarbeiðni. Til að styðja tilnefningu verða þessar 128 upplýsingar að sýna nægilega fram á möguleikann á því að vettvangstæknin sé 129 innbyggð í eða notuð af lyfinu/lyfunum sem eru til rannsóknar án þess að hafa skaðleg áhrif á gæði, framleiðslu eða öryggi.

Til dæmisampEf styrktaraðilinn vill nýta stöðugleikaprófanir ættu bráðabirgðasönnunargögnin að sýna fram á líkindin í sameindinni, framleiðsluferlinu18 þannig að það væri réttlætanlegt að nýta stöðugleikagögn. Það ætti að vera lágmarksmunur á viðurkenndu eða leyfisskyldu lyfinu sem notar vettvangstæknina og lyfinu sem eru til rannsóknar sem hluti af IND umsókn sem leggur til að nota sömu vettvangstæknina. Slíkar upplýsingar gætu falið í sér að staðfesta að lágmarksmunur sé á þáttum í uppbyggingu, verkunarmáta, líffræðilegum áhrifum eða framleiðsluferlum sem gætu haft áhrif á gæði eða öryggi. Bráðabirgðasönnunargögn ættu einnig að íhuga hvaða upplýsingar umsækjandi hyggst nýta. Bráðabirgðasönnunargögn gætu falið í sér en takmarkast ekki við upplýsingar um:

• Byggingarfræðilega svipuð lyfjaefni, svo sem kjarnsýruraðir af svipaðri stærð með sambærilegri burðarás, breytingar á undireiningum og markhópa
• Lágmarksmunur á lyfjaformi, eigindlega og megindlega; og/eða
• Næstum eins framleiðsluferli fyrir lyfjaefni og/eða lyfjaframleiðslu og hreinsun

Sem hluti af því að koma á bráðabirgðasönnunargögnum ætti umsækjandinn að hafa í mati sínu allar 150 vörur sínar sem nota eða innlima vettvangstæknina, óháð núverandi 151 þróunar- eða markaðsstöðu. Tilnefningarbeiðnin ætti að innihalda samantektargögn úr mati á öllum slíkum vörum. Umsækjandinn ætti að láta fylgja með fullnægjandi rökstuðning sem útskýrir hvers vegna samantektargögnin duga til að sýna fram á að hægt sé að nýta tilteknar vörusértækar prófanir, greiningar eða rannsóknir.

Að því er varðar útnefningaráætlun vettvangstækni, umtalsverð skilvirkni í lyfjaþróun eða framleiðsluferli og endurskoðunview ferli þýðir að fyrri prófun, rannsókn eða framleiðsluferli sem felur í sér samþykkta eða leyfisskylda lyfið sem lýst er í kafla 506(K)(b)(1) í FD&C lögum gæti verið nýtt í síðari umsókn á þann hátt sem 160 til að leyfa síðari umsókn sem inniheldur slíkar upplýsingar sem almennt á að þróa og endurskoðaviewútfærsla á straumlínulagaðri hátt.19 Samantektargögn úr loknum rannsóknum

• 17. kafli 506K(b)(2) í FD&C lögum.
• 18 Til viðbótar við sama framleiðsluferli – til að tryggja samræmi og draga úr óvæntum smámun sem gæti leitt til mismunar á frammistöðu og öryggi vöru – ætti framleiðslan sjálf almennt einnig að eiga sér stað á sama framleiðslustað. Fyrir fyrirhugaða breytingu á framleiðslustað getur FDA beðið um frekari gæðagögn, td stöðugleikagögn, til að brúa á milli mismunandi framleiðslustaða.
• 19 Þessi túlkun til að ákvarða umtalsverða hagræðingu myndi ekki hafa áhrif á markdagsetningu notendagjaldasamnings (UFA) fyrir umsókn vegna þess að markdagsetningar eru ákvarðaðar af sérstökum UFA skuldbindingum. skal leggja fram til að sýna fram á að sanngjarnar líkur séu á að umtalsverð hagræðing sé fyrir hendi.

B. Hugsanleg ávinningur af tilnefningu vettvangstækni 166

Hægt er að nýta upplýsingar um tilgreinda vettvangstækni í síðari 168 umsókn þegar þær eru studdar af fullnægjandi bráðabirgðasönnunargögnum. Umsóknin ætti að vera frá bakhjarlinu sem upphaflega fékk vettvangstækniheitið. Að öðrum kosti getur það verið frá bakhjarla sem hefur fullan tilvísunarrétt til þessara upplýsinga.170 Mögulegur ávinningur fyrir 20 styrktaraðila sem er úthlutað vettvangstæknitilnefningu fyrir síðari umsókn getur 171 almennt innihaldið eitt eða fleiri af eftirfarandi, eins og talið er. viðeigandi af FDA:

• Að taka þátt í fyrstu samskiptum við FDA til að ræða notkun vettvangstækni, þar á meðal upplýsingar sem skipta máli til að koma á, eftir því sem við á, öryggi, hreinleika, styrkleika eða gæði.
• Að fá tímanlega ráðgjöf frá og hafa frekari samskipti við FDA meðan á þróunaráætluninni stendur, svo sem frekari samskipti og/eða fundi um notkun 180 palla tækninnar. Það fer eftir auðlindum, FDA gæti forgangsraðað milliverkunum eða viðbótarverkefnum varðandi tilgreinda vettvangstækni fyrir þær vörur 182 þar sem stofnunin hefur ákveðið að það sé mesti ávinningurinn eða áhrifin fyrir lýðheilsu.
• Að nýta gögn frá fyrri vöru sem notaði tilnefnda vettvangstækni, svo sem 186 eins og að nýta lotu- og stöðugleikagögn frá tengdri vöru sem forþekkingu sem getur bætt við vöruþróunarrannsóknir (td stöðugleikarannsóknir í notkun til að skilgreina 188 lyfjagjafaskilyrði og/eða ljósáhrifarannsóknir til að upplýsa hönnun 189 gámalokunarkerfisins), eða styðja framreikning og ákvörðun um geymsluþol fyrir vörur sem eru svipaðar í byggingu.
• Nýting tiltekinna óklínískra öryggisgagna frá fyrri vörum sem notuðu tilnefnda vettvangstækni þannig að vörusérstakt mat fyrir tiltekna, tilgreinda endapunkta gæti ekki verið ábyrgt.
• Með hliðsjón af fyrri skoðunarniðurstöðum FDA fyrir síðari markaðsumsóknir sem tengjast framleiðslu á lyfi sem inniheldur eða notar tilnefnda 198 vettvangstækni.
• 20 Þegar vettvangstækni hefur fengið tilnefningu vettvangstækni mun þróun eða mat á síðari umsóknum um lyf sem nota eða innihalda tilnefnda 202 vettvangstækni ekki sjálfkrafa hafa forgang vegnaview byggt á notkun eða innlimun vettvangstækni. Forsendur til að fá forgang sbrview er aðskilið frá þessu Sjá kafla 506K(f)(2) í FD&C lögum. dagskrá. Tækniheiti vettvangs hefur ekki áhrif á hæfi vöru fyrir neinar flýtisamþykktarleiðir ef hún er gjaldgeng á annan hátt.

C. Efni sem mælt er með fyrir tilnefningarbeiðni

Sending þar sem farið er fram á að FDA veiti vettvangstæknitilnefningu ætti að innihalda eftirfarandi:

• Lýsing á vettvangstækninni og hvernig hún uppfyllir lögboðna þætti sem lýst er í kafla II.A hér að ofan. Sérstaklega ætti beiðnin að útskýra hvernig tæknin uppfyllir skilgreininguna samkvæmt 506K(h)(1) og hvernig hún er gjaldgeng samkvæmt 506K(b).
• Auðkenning samþykktrar umsóknar (NDA, BLA eða ANDA) þar sem tæknin var tekin upp, með viðeigandi krosstilvísunum í aðrar umsóknir eða framlög 218 sem styrktaraðili á eða hefur fullan tilvísunarrétt til sem hluta af viðskiptasamningi, 219 og viðeigandi eCTD tengil á viðeigandi og auðkenndar upplýsingar (í INDs, NDAs, BLAs, eða ANDAs).
• Að bera kennsl á sameiginlega burðarþáttinn milli lyfjaafurða og hvernig sameiginlegi burðarþátturinn auðveldar notkun vettvangstækninnar. Slík sýnikennsla fyrir sameiginlegan þátt gæti byggst á rökréttri fullyrðingu sem er studd með viðeigandi fyrri þekkingu og/eða tilraunarannsóknum.
• Rökstuðningur og vísindalegur stuðningur við notkun vettvangstækni í mörgum lyfjum, þar með talið hvernig notkun tækninnar í síðari fyrirhuguðum vörum myndi ekki hafa áhrif á öryggi, gæði eða framleiðslu. Rökstuðningurinn ætti að innihalda upplýsingar til að sýna fram á, tdampLe, hvernig hægt er að fella tæknina inn í önnur lyf með engum eða aðeins mjög litlum mun á viðkomandi hlutum framleiðsluferlisins, hvernig tæknin virkar og í viðeigandi þáttum öryggis- og gæðavörunnar.file.
• Áhættumat til að meta hvernig munur á fyrri vöru og síðari fyrirhuguðu vöru21 gæti haft áhrif á notkun vettvangstækninnar og mikilvægi 236 fyrri upplýsinga, og þar af leiðandi hversu mikið af fyrri upplýsingum væri viðeigandi að nýta til stuðnings síðari fyrirhuguðu vöru. .
• Upplýsingar til að réttlæta hvers vegna notkun vettvangstækninnar myndi skila verulegri hagkvæmni í lyfjaþróun eða framleiðsluferli ogview ferli fyrir umsóknina (td leyfa prófun eða löggildingu sem framkvæmd er sem hluti af því að þróa eina af vörunum til að draga úr einhverjum prófunum eða fullgildingu fyrir hinar vörurnar og auka þannig skilvirkni). Getan til að draga úr ákveðnum prófunum og staðfestingu fyrir framleiðslu og/eða greiningaraðferðir fer eftir lyfjaflokknum. Hvort lækkun ákveðinna
• 21 Að því er varðar þessa leiðbeiningar er síðari fyrirhuguð vara fyrirhuguð lyf sem er efni í markaðsumsókn og/eða umsóknarvara sem er efni í IND umsókn.

prófun eða fullgilding felur í sér veruleg skilvirkni myndi að hluta ráðast af eðli prófunar eða fullgildingar

Upplýsingunum hér að ofan ætti að lýsa nægilega ítarlega til að styðja við mat á áhættunni sem tengist því að nýta upplýsingar um vettvangstæknina. Styrktaraðili ætti 250 að útskýra skýrt hvaða gögn eða upplýsingar frá tilnefndri vettvangstækni þeir ætla að nýta. Þegar tilgreint er gögn, rannsóknir eða aðrar upplýsingar frá tilnefndri 252 vettvangstækni sem á að nýta í síðari fyrirhuguðu vöru, ætti bakhjarl að láta fylgja með fullnægjandi rökstuðning sem útskýrir hvers vegna hægt er að nýta þetta þar sem annars gæti bakhjarl 254 framkvæmt sérstakar prófanir fyrir síðari fyrirhugaða vöru. 255

Áhættumatið ætti að fela í sér að bera kennsl á bilunarmáta22 sem tengjast vörumismuninum, veita þróunargögn eða fyrri þekkingu sem fjallar um hugsanlega bilunarhami og 258 íhuga tillögur til að takast á við afgangsáhættu við upphaf umsóknar (td viðbótarforskriftarprófanir, í- ferlistýringar, fleiri færibreytur í vinnslu eða 260 þrengri svið fyrir mikilvægar ferlibreytur).

Engir aðrir byggingarþættir í síðari fyrirhuguðu vörunni ættu að trufla getu 263 til að nýta þróunarupplýsingar um fyrri vöru til að styðja við síðari fyrirhugaða 264 vöru (þ.e. styrktaraðili ætti að sýna hvernig hægt er að nota vettvangstæknina á sama hátt og sama áhrif í síðari fyrirhugaða vöru án þess að aðrir þættir hafi áhrif). 266 Það ætti heldur ekki að vera neinn munur á breytum framleiðsluferlis sem myndi skapa 267 óvissu þegar nýtt er framleiðsluna fyrir síðari fyrirhugaða vöru. 268

Þó að smámunur á vöruhönnun, notkunarskilyrðum og/eða notkunarsamhengi 270 gæti verið á milli vara, gæti reynslan af vettvangstækninni í einni eða fleiri öðrum 271 vörum leyft aðferðum við mótun og stöðugleika til að ná til mismunar í rekstrarskilyrðum. eða samhengi. Ef reynsla er ekki fyrir hendi er hægt að nota rannsóknir í viðeigandi gerðum til að auka rekstrarskilyrði eða samhengi sem hægt væri að nota vettvangstækni á. Ef við á, ætti að veita samanburð á hráefnisuppsprettum fyrir vörur 275 framleiddar á vettvangi.

D. Fundir til að ræða fyrirhugaða tilnefningarbeiðni

Allar fundarbeiðnir sem innihalda umfjöllun um fyrirhugaða vettvangstækniheiti 281 beiðni við FDA ættu að vera í samræmi við rafrænar sendingarleiðbeiningar23 og 282

• 22 Sjá ICH leiðbeiningar fyrir iðnað Q9(R1) Quality Risk Management (maí 2023) og drög að leiðbeiningum fyrir iðnaðinn ávinnings-áhættusjónarmið fyrir vörugæðamat (maí 2022). Þegar þær eru endanlegar munu þessar leiðbeiningar tákna núverandi hugsun FDA um þetta efni.
• 23 Sjá „Senda með eCTD“ websíðu kl https://www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/submit-using-ectd.

lögum um gjald fyrir lyfseðilsskyld lyf (PDUFA) fundarleiðbeiningar,24 og lögð fram sem breyting á IND lyfsins. Breytingin ætti að vera greinilega auðkennd sem „ÓSKAR UM GERÐ XX (td B, C, osfrv.) FUNDUR“ og „BESKIÐ UM UMRÆÐU UM TÆKNIHLJÓNUN PALLAR“ feitletruð, hástöfum.

Styrktaraðilar geta átt bráðabirgðaviðræður við stofnunina um fyrirhugaða beiðni um tilnefningu vettvangstækni á hvaða fundi sem er fyrir framlagningu. Í bakgrunnspakkanum fundarins ætti styrktaraðili að hafa yfirlit yfir gögnin til að styðja beiðni sína um tilnefningu vettvangs eins og lýst er í kafla II.C í þessum leiðbeiningum. Á fundinum voru styrktaraðili og viðbview deild ætti að ræða (1) gögnin sem verða notuð til að styðja beiðnina og (2) framtíðarþróunar- og markaðssetningaráætlanir.

E. Senda inn tilnefningarbeiðni

Styrktaraðilar geta óskað eftir tilnefningu vettvangstækni hvenær sem er samhliða eða eftir að IND er skilað inn. Allar beiðnir um útnefningu vettvangstækni ættu að fara fram í samræmi við rafrænar sendingarleiðbeiningar Þó að bakhjarl geti beðið um tilnefningu samhliða framlagningu IND, ætti tímasetning beiðninnar um tilnefningu að taka tillit til þess hvort til séu fullnægjandi vörusértæk gögn. FDA mælir með því að styrktaraðili leggi nægilega langt inn í þróunarferil sinn til að hægt sé að ákvarða hæfi 302platform tæknitilnefningar (td hvort vettvangstæknin geti verið felld inn í eða notuð af fleiri en einu lyfi án skaðlegra áhrifa á gæði, framleiðsla eða öryggi). Í framlagningu styrktaraðila ætti að koma skýrt fram í stjórnsýsluskjölunum í 1. einingu að um sé að ræða beiðni um útnefningu vettvangstækni. Sendingin ætti einnig að innihalda eftirfarandi upplýsingar í Module 1:

• Ef beiðni um útnefningu vettvangstækni er send til IND bakhjarlsins sem 309-breyting, auðkenning á framlagningu sem „BEÐNA UM PLATFORM310 TECHNOLOGY DESIGNATION“ með feitletruðum, hástöfum.
• Ef beiðnin er send inn með frumriti IND, auðkenning á framlagningu sem bæði 313 „FYRIRSTA RANNSÓKNAR NÝ LYFJASENDING“ og „REQUEST314 FOR PLATFORM TECHNOLOGY DESIGNATION“ með feitletruðum, hástöfum.
• Nafn tengiliðs styrktaraðila og heimilisfang tengiliðs, netfang 317, símanúmer og faxnúmer.
• IND umsóknarnúmerið.
• 24 Sjá drög að leiðbeiningum um formlega fundi iðnaðarins milli FDA og styrktaraðila eða umsækjenda PDUFA afurða (september 2023). Þegar þær eru endanlegar munu þessar leiðbeiningar tákna núverandi hugsun FDA um þetta efni.
• 25 Sjá Sendu með eCTD websíðu kl https://www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/submit-using-ectd.
• 26 Í flestum tilfellum er þetta líklega eftir að ákvörðun um örugga vinnslu hefur verið tekin fyrir IND.
• Ef það er til staðar, fyrir lyf sem falla undir endurview og samþykki samkvæmt kafla 505(b) FD&C 322 laga, sérheiti og virka innihaldsefnið.
• Fyrir líffræðilegar vörur, sérheiti og eiginnafn, ef það er til staðar.

F. Tímasetning tilnefningarbeiðna sem beiðanda skilar inn og tímalína fyrir mat FDA á tilnefningarbeiðnum

Styrktaraðili með viðurkenndan NDA eða BLA sem fellur inn eða notar vettvangstæknina getur lagt fram beiðni um útnefningu vettvangstækni samhliða eða hvenær sem er eftir að IND umsókn er lögð fram.27 Tímasetning beiðni um tilnefningu ætti að íhuga hvort þar eru fullnægjandi vörusértæk gögn tiltæk fyrir fyrri vöru og síðari vöru. Þrátt fyrir að bakhjarl geti beðið um tilnefningu samhliða framlagningu IND, mælir FDA með því að bakhjarl leggi fram nægilega langt inn í þróunarferil vörunnar til að hægt sé að ákvarða hæfi fyrir útnefningu vettvangstækni.28 Allar tilnefningar 336 beiðnir sem lagðar eru fram á á sama tíma og ný IND eða síðari IND breyting verður 337 metin aðskilið frá öryggismati nýja IND eða hvers kyns síðari IND breytingum (td fyrirhuguð ný klínísk samskiptareglur, efnafræði, framleiðsla og eftirlit (CMC) eða Lyfjafræði/eiturefnabreyting).29 FDA mun ákvarða hvort 340 tilnefningin uppfylli hæfisþættina og hvort vettvangstæknin verði tilnefnd innan 90 almanaksdaga frá móttöku beiðni um tilnefningu vettvangstækni.30 FDA mun veita beiðanda skriflega skýringu varðandi ákvörðunin.31

AFVÖKUN TÆKNILEGNINGAR PLALLS 
Hvenær sem er eftir að vettvangstæknitilnefning hefur verið veitt, getur FDA afturkallað tilnefninguna 347 ef stofnunin ákveður að tilnefnd vettvangstækni bakhjarlsins uppfylli ekki lengur 348 hæfisþættina fyrir vettvangstæknitilnefningaráætlunina. FDA mun senda þessa 349 afturköllun skriflega ásamt rökstuðningi fyrir afturkölluninni.32 ​​350

BREYTINGAR EFTIR SAMÞYKKT Á TILNAÐAÐA PLÖTTTÆKNI 

• 27 Þetta er hægt að gera samkvæmt annað hvort kafla 505(i) í FD&C lögum eða kafla 351(a)(3) í PHS lögum fyrir síðari lyf.
• 28 Í flestum tilfellum er þetta líklega eftir að örugg ákvörðun hefur verið tekin fyrir IND.
• 29 Ef IND er sett í fulla klíníska biðtíma, verður samtímis send tilnefningarbeiðni talin ófullnægjandi til aðview.
• 30 Sjá kafla 506K(d)(1) í FD&C lögum.
• 31 Sjá kafla 506K(d)(3) í FD&C lögum.
• 32. kafli 506K(d)(4) í FD&C lögum.

Styrktaraðili getur lagt fram breytingar á samþykktri umsókn sem felur í sér tilnefnda vettvangstækni í gegnum viðbót við umsóknina eftir samþykki. Viðbótin ætti að vera 356 lögð fram í samræmi við 21 CFR 70 eða 601.12 og eins og lýst er í viðeigandi leiðbeiningum um breytingar eftir samþykki,33 sem útlistar skýrsluflokka fyrir breytingar eftir samþykki á samþykktum NDA og BLA, í sömu röð.

Styrktaraðili fleiri en einnar samþykktrar umsóknar sem notar tilgreinda vettvangstækni getur lagt fram eina sendingu á flokkuðum viðbótum fyrir breytingar á CMC eftir samþykki34 og eina viðbót fyrir hverja fyrirhugaða breytingu fyrir ójafnréttistengdar breytingar á þeirri vettvangstækni.35 Viðbætur ættu að innihalda rök fyrir því að styðja þá niðurstöðu að uppfærða tæknin haldi áfram að uppfylla hæfisþætti tæknitilnefningaráætlunar vettvangstækni og, eftir því sem við á, krossvísa gögn og upplýsingar sem lagðar eru fram í öðrum umsóknum á viðeigandi hátt. Fyrir fyrirhugaða breytingu á tilnefndri vettvangstækni getur frumleg umsókn eða viðbót við fyrirframsamþykki innihaldið eina eða fleiri sambærileikareglur til að sjá fyrir framtíðarbreytingum á vettvangstækninni. Slíkar samskiptareglur ættu að innihalda áhættumat varðandi hvernig breytingar á vettvangstækninni yrðu gerðar fyrir hvert viðeigandi lyf.36 Leggja skal fram nýtt viðbót eftir því sem við á fyrir hverja umsókn sem hefur áhrif.

ALMENN ATHUGIÐ
Palltækni sem er viðeigandi fyrir tilnefningaráætlunina er sú sem uppfyllir 376 skilgreininguna á vettvangstækni og hæfisþættina fyrir tilnefningu eins og lýst er í 377 kafla II.A í þessu leiðbeiningarskjali.37 Innifalið hér að neðan eru td.amples mögulegrar vettvangs 378 tækni, með tdamples af lykilþáttum hverrar tækni:

Lipid nanoparticle (LNP) pallar fyrir mRNA bóluefni eða genameðferðarvörur:38

Samsetning, þ.mt gerð, magn og framleiðsla lípíða

• 33 Sjá leiðbeiningar fyrir iðnaðarbreytingar á samþykktri NDA eða ANDA (apríl 2004) og leiðbeiningar um efnafræði, framleiðslu og eftirlit í iðnaðinum breytingum á samþykktri umsókn: vissar líffræðilegar vörur (júní 2021).
• 34 Sjá td MAPP 5015.6 Rev. 1, Review af flokkuðum vörugæðaviðbótum (desember 2022).
• 35 Hluti 506K(g) FD&C laga.
• 36 Sjá leiðbeiningar FDA fyrir sambærilegar sambærilegar samskiptareglur iðnaðarins fyrir breytingar á efnafræði, framleiðslu og eftirlitsupplýsingum eftir samþykki í NDA, ANDA eða BLA (október 2022).
• 37 Tilnefning vettvangstækni er aðskilin frá beiðni um tilnefningu (flokkun sem lyf, tæki, líffræðileg vara eða samsett vara; og miðstöðvarúthlutun fyrir endurskoðunview og reglugerð) lögð fyrir skrifstofu samsettra vara. Sjá 21 CFR 3.7.
• 38 Þótt þetta frvampLe felur í sér mRNA bóluefni eða genameðferðarvörur, þetta er ekki ætlað að gefa til kynna að aðrar frumu- eða genameðferðarvörur séu ekki viðeigandi fyrir tilnefningaráætlunina. Aðgerðir vinnslueininga (td umritun RNA, nýmyndun lípíðhluta og myndun lípíðnanóagnanna) sem eru ekki viðkvæmar fyrir inntak (td sniðmátröðum), og gefa samræmdan útgang yfir margar afurðir, og þar sem raðmunur mRNA hefur engin áhrif á gæði vöru
  • Færibreytur framleiðsluferlis, stýringar í vinnslu og búnaður sem er mikilvægur fyrir framleiðslu á mRNA LNP bóluefninu eða genameðferð
  • Ferliðstengd óhreinindahreinsun yfir skilgreint niðurstreymishreinsunarferli
• Einstofna mótefni39 vettvangstækni:
  • Aðferðir fyrir frumuhvarfefni og tjáningarsmíði verkfræði sem hægt er að nota með mörgum vörum með sama uppstreymis framleiðsluferli þróað fyrir tiltekna frumu hvarfefni og tjáningarsmíði burðarás
  • Ferliðstengd óhreinindahreinsun metin yfir skilgreint niðurstreymishreinsunarferli sem hægt er að nota fyrir margar vörur með litlum breytingum
• Pallar sem nota efnafræðilega skilgreindan markhóp í samtengingu við vel einkennandi tilbúið siRNA:
  • Auðkenning markhópsins, þar með talið nýmyndun hans, innlimun í endanlegt lyf og gæðaeftirlit
  • Breyting á tilbúinni siRNA röð hefur engin líffræðileg áhrif á gæði vöru eða öryggi sem stafar af mismuninum þannig að sum 412 lyfjafræði/eiturefnafræði og CMC gögn eru hugsanlega viðeigandi til að nýta
  • Öryggi markhópsins breytist ekki þegar það er notað með mörgum mismunandi siRNA hlutum þannig að sum lyfjafræði/eiturefnafræðileg gögn eru hugsanlega viðeigandi til að nýta
  • Notkun einstakrar framleiðsluaðferðar, hreinsunarnálgunar eða hreinsunaraðferða sem einfalda lýsingu á lyfinu á eftirleiðis og hægt er að nota 421 fyrir margar vörur með litlum breytingum
• Lípíð nanóagnavettvangar sem umlykja mismunandi stutt, einstrengja eða tvístrengja fákirni:
  • Samsetning, þar á meðal tegund og magn lípíða
• 39 Þetta gæti átt við um aðra flokka lækningapróteina sem eru tiltækir fyrir vettvangsaðferðir eins og, en ekki takmarkað við, fjölsértæk mótefni og Fc-samrunaprótein.
  • Sýning á því að innan þröngs bils tví- eða einþátta fákjarna lengdar, er engin áhrif á vörugæði sem stafa af raðmun á fákirni40
  • Stærðir framleiðsluferlis, stýringar í vinnslu og búnaður sem er mikilvægur fyrir myndun lípíð nanóagnanna

Til að tækni sé tilnefnd þarf hún ekki aðeins að uppfylla skilgreiningu vettvangstækni í lögum, heldur verður hún einnig að uppfylla hæfisþætti fyrir tilnefningu samkvæmt 506(K)(b). Það er því mögulegt að tækni uppfylli skilgreininguna á vettvangstækni undir 506K(h) en sé ekki tilnefnd af FDA sem tilnefnd vettvangstækni. Til dæmisample, tækni sem uppfyllir skilgreininguna á vettvangstækni gæti verið óviðeigandi fyrir tilnefningaráætlunina vegna þess að núverandiview ferlar endurspegla nú þegar notkun á vel skilinni tækni eða það er opinber staðall. Þess vegna myndi FDA ekki líta svo á að slík tækni uppfylli skilyrðið um að koma með verulega hagkvæmni í þróun, framleiðslu og endurnýjun lyfja.view ferla í tilgangi tilnefnds tækniforrits á vettvangi. Tdampupplýsingar um tækni sem gæti verið óviðeigandi fyrir tilnefningaráætlunina vegna þess að tæknin uppfyllir ekki skilgreininguna, viðmiðin eða hvort tveggja, innihalda eftirfarandi

• Aðferðir við veiruhreinsun fyrir ákveðnar aðgerðir eininga.
• Aðgerðir framleiðslueininga sem eru viðkvæmar fyrir aðföngum (td almenn notkun á rúllu 450 þjöppun sem gæti verið viðkvæm fyrir efniseiginleikum).
• Tækni sem byggir á staðfestri starfsemi framleiðslueininga (td blöndun, 453 þjöppun eða filmuhúðunaraðgerðir).41
• Viðurkennd lyfjaformatækni sem hefð hefur verið notuð fyrir tafarlausa losun og langvarandi skammtaform til inntöku í föstu formi (td fylki, osmósupumpu), rótgróin lyfjaformatækni fyrir inntöku og inntöku og önnur þekkt lyfjagjafakerfi.
• Nær-innrauð tækni til að fylgjast með eiginleikum efnis í vinnslu.
• 40 Láta skal fram afurðarsértæk stöðugleikagögn til að sýna fram á að breytingar á röð breytinga á sykurgrunni, innlimun fosfónótíóats eða núkleóbasabreytingar á ein- eða tvíþátta fákjörninni hafi ekki áhrif á gæði vörunnar.
• 41 Nú þegar er hægt að nýta þessa forþekkingu við mótun og þróun framleiðsluferla. Einnig er hægt að nota sönnun á fyrri þekkingu í forritum til að sýna fram á styrkleika reksturs eininga.
• Greiningaraðferðir nýta fyrri þekkingu eins og lýst er í drögum að ICH leiðbeiningum fyrir iðnað 14. ársfjórðungi greiningarferlisþróunar (ágúst 2022).
• Tækjaafhendingartækni (td sprauta, sjálfvirk inndælingartæki).

ORÐALIÐI

Tilnefnd vettvangstækni: Í samræmi við lið 506K(b), (d), og skilgreininguna á „tilnefndum vettvangstækni“ í 506K(h)(2), vettvangstækni sem uppfyllir eftirfarandi hæfisþætti til að veita útnefninguna: (1) það er innifalið í, eða notað af, lyfi sem er samþykkt samkvæmt kafla 505 í FD&C lögum, eða líffræðilegri vöru sem hefur leyfi samkvæmt kafla PHS laga; (2) bráðabirgðasönnunargögn sýna fram á að vettvangstæknin geti verið felld inn í eða notuð af fleiri en einu lyfi án þess að hafa skaðleg áhrif á gæði, framleiðslu eða öryggi; og (3) gögn eða upplýsingar benda til þess að innleiðing eða notkun vettvangstækninnar hafi sanngjarnar líkur á að skila verulegum hagkvæmni í lyfjaþróun eða framleiðsluferli ogview ferli.

Palltækni: Eins og skilgreint er í kafla 506K(h)(1) í FD&C lögum, vel skilin og endurskapanleg tækni, sem getur falið í sér kjarnsýruröð, sameindabyggingu, verkunarmáta, afhendingaraðferð, vektor eða blöndu af hvaða slíka tækni sem framkvæmdastjórinn ákveður að sé viðeigandi, sem styrktaraðilinn sýnir fram á (1) að sé innbyggð í eða notuð af lyfi og er nauðsynleg fyrir uppbyggingu eða virkni slíks lyfs; (2) hægt að aðlaga fyrir, fella inn í eða nota af fleiri en einu lyfi sem deila sameiginlegum byggingarþáttum; og (3) auðveldar framleiðslu eða þróun fleiri en eins lyfs með stöðluðu framleiðslu- eða framleiðsluferli eða -ferlum.

Bráðabirgðasönnunargögn: Bráðabirgðasönnunargögn, eins og þau eru notuð í kafla 506K(b)(1) í FD&C lögum, vísa til upplýsinga úr lokuðum prófum eða rannsóknum sem bera saman vettvangstækni sem þegar var notuð í viðurkenndu eða leyfisbundnu lyfi við fyrirhugaða notkun þess sama. lyf í síðari IND umsókn. Bráðabirgðasönnunargögn myndu fela í sér gögn og niðurstöður úr prófunum eða rannsóknum sem meta fyrirhugaða notkun á vettvangstækni í þegar samþykktu lyfi, meta fyrirhugaða notkun á sömu vettvangstækni í nýrri lyfjavöru eða gera samanburð á notkun vettvangs. tækni þvert á aðstæður.

Forþekking: Fyrri þekking, eins og hún er notuð í þessum leiðbeiningum, vísar til þeirrar sérfræðiþekkingar og skilnings sem framleiðandi hefur byggt upp með tímanum, þar á meðal þekkingu sem aflað er með þróun og framleiðslu á svipuðum efnasamböndum, vörum og ferlum; það felur einnig í sér þekkingu á viðurkenndum og viðurkenndum vísindalegum meginreglum.

• 42 Þegar þær eru endanlegar munu þessar leiðbeiningar tákna núverandi hugsun FDA um þetta efni.
• 43 Að því er varðar þessa leiðbeiningar, almennt, er slík afhendingartækni tækja ekki nauðsynleg fyrir uppbyggingu (td efna- eða sameindaformúlu) eða virkni (td sameindaverkunarmáta eða eiginleika lyfsins eða líffræðilegrar vöru eða efna- eða líffræðileg samskipti við líkami) lyfsins eða líffræðilegrar vöru. Að auki er almennt ekki gert ráð fyrir að slík tækjagjafartækni auðveldi framleiðslu eða þróun lyfs því almennt er lyfjaframleiðsla lokið áður en lyfið hefur samskipti við gjafabúnaðinn. Einnig er ekki búist við því að tækin skili umtalsverðri hagkvæmniview ferli vegna núverandi nýtingarmöguleika fyrir afhendingartæki sem eru þegar felld inn í endurview ferli (sjá FN 6).

Veruleg skilvirkni: Í samhengi við tæknitilnefningaráætlunina þýðir „veruleg skilvirkni,“ eins og það er notað í kafla K(b)(3) FD&C laga, að nýta fyrri próf, rannsókn eða framleiðsluferli með þegar samþykktu eða leyfisbundnu lyfi í síðari umsókn á þann hátt að hjálpa til við að hagræða lyfjaþróun eða framleiðslu og endurview.

Skjöl / auðlindir

FDA vettvangstæknitilnefningaráætlun fyrir lyfjaþróun [pdfLeiðbeiningar Tæknitilnefningaráætlun fyrir lyfjaþróun, tæknitilnefningaráætlun fyrir lyfjaþróun, tilnefningaráætlun fyrir lyfjaþróun, áætlun um lyfjaþróun, lyfjaþróun, þróun

Heimildir

• Notendahandbók